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January 9, 2026

यूएई में पहली बार जीन थेरेपी ‘Casgevy’ का इस्तेमाल, सिकल सेल-थैलेसीमिया मरीजों को नई ज़िंदगी की उम्मीद! 

The CSR Journal Magazine

 

यूएई में चिकित्सा विज्ञान के क्षेत्र में एक ऐतिहासिक उपलब्धि दर्ज की गई है। राजधानी अबू धाबी के यास  क्लिनिक में पहली बार Casgevy नामक उन्नत जीन एडिटिंग थेरेपी लागू की गई, जिसका लक्ष्य वंशानुगत रक्त विकारों- Sickle Cell Disease और Beta Thalassaemia का इलाज करना है। इसे यूएई के स्वास्थ्य विभाग की निगरानी में मरीज को दिया गया।  यह कदम उन्नत स्वास्थ्य सेवा में एक बड़ा मील का पत्थर माना जा रहा है।

जीन थेरेपी से नई उम्मीद: UAE में Casgevy और वंशानुगत रक्त रोगों के इलाज की नई राह

आधुनिक चिकित्सा विज्ञान तेज़ी से आगे बढ़ रहा है। इसी कड़ी में संयुक्त अरब अमीरात (UAE) ने स्वास्थ्य सेवा के क्षेत्र में एक बड़ा और ऐतिहासिक कदम उठाया है। अबू धाबी में पहली बार Casgevy नामक अत्याधुनिक जीन थेरेपी को वंशानुगत रक्त रोगों के इलाज के लिए सफलतापूर्वक इस्तेमाल किया गया है। यह इलाज खास तौर पर सिकल सेल रोग और बीटा थैलेसीमिया से पीड़ित मरीजों के लिए किया गया है, जिन्हें अब तक जीवन-भर दवाइयों और बार-बार रक्त चढ़ाने पर निर्भर रहना पड़ता था। यह थेरेपी यास क्लिनिक, अबू धाबी में दी गई और इसकी निगरानी अबू धाबी के स्वास्थ्य विभाग ने की। डॉक्टरों के अनुसार यह उपचार रोगियों के लिए “फंक्शनल क्योर” यानी व्यावहारिक इलाज की तरह काम कर सकता है।

क्या हैं सिकल सेल और बीटा थैलेसीमिया?

सिकल सेल और बीटा थैलेसीमिया दोनों ही जन्मजात (वंशानुगत) रक्त रोग हैं।
• सिकल सेल रोग में लाल रक्त कोशिकाएं सही आकार में नहीं बनतीं, जिससे तेज़ दर्द, संक्रमण और अंगों को नुकसान हो सकता है।
• बीटा थैलेसीमिया में शरीर पर्याप्त मात्रा में स्वस्थ हीमोग्लोबिन नहीं बना पाता, इसलिए मरीजों को नियमित रूप से रक्त चढ़ाने की ज़रूरत पड़ती है।
इन बीमारियों के साथ जीना बेहद कठिन होता है और मरीजों का जीवन अक्सर अस्पतालों और दवाइयों के बीच सिमट कर रह जाता है।

Casgevy क्या है और कैसे काम करती है?

Casgevy एक आधुनिक जीन एडिटिंग थेरेपी है, जो CRISPR-Cas9 तकनीक पर आधारित है। आसान शब्दों में कहें तो यह थेरेपी बीमारी के लक्षणों को नहीं, बल्कि बीमारी के मूल कारण, खराब जीन को ठीक करने की कोशिश करती है। इस प्रक्रिया में-
1. मरीज के शरीर से स्टेम सेल्स निकाले जाते हैं।
2. लैब में जीन एडिटिंग तकनीक से इन कोशिकाओं के जीन को सुधारा जाता है।
3. फिर इन सुधारी गई कोशिकाओं को दोबारा मरीज के शरीर में डाला जाता है। इसके बाद शरीर खुद स्वस्थ रक्त कोशिकाएं और सही हीमोग्लोबिन बनाना शुरू कर देता है।

मरीजों के लिए क्या बदल सकता है?

डॉक्टरों के अनुसार Casgevy से इलाज के बाद-
• मरीजों को बार-बार रक्त चढ़ाने की ज़रूरत कम या खत्म हो सकती है।
• सिकल सेल रोगियों में तेज़ दर्द के दौरे घट सकते हैं।
• जीवन की गुणवत्ता बेहतर हो सकती है और मरीज सामान्य जीवन जीने के करीब पहुंच सकते हैं। इसी वजह से इस थेरेपी को कई विशेषज्ञ चिकित्सा जगत की क्रांति मान रहे हैं।

वैश्विक दिशा और UAE का कदम

Casgevy को पहले US FDA और यूरोप की दवा एजेंसी सहित कई देशों में मंज़ूरी मिल चुकी है, और अब UAE में इसका उपयोग पहली बार किया गया है जिससे देश स्वास्थ्य-सेवा में उन्नत चिकित्सा के क्षेत्र में एक अग्रणी भूमिका निभा रहा है। ये चिकित्सा न सिर्फ रोगियों को नया जीवन देने की दिशा में आवश्यक कदम है, बल्कि जीनोमिक मेडिसिन को सामान्य स्वास्थ्य-सेवा में लाने के अभियान में भी महत्वपूर्ण भूमिका निभाता है।

मुख्य लाभदायक प्रभाव

रोग का मूल कारण ठीक करने की क्षमता– Casgevy शरीर में अधिक फीटल हीमोग्लोबिन का निर्माण बढ़ाता है, जिससे सिकल सेल रोग के दर्दनाक संकट कम होते हैं और बीटा थैलेसीमिया में नियमित रक्त चढ़ान की आवश्यकता घट सकती है।
लंबी अवधि तक लाभ– क्लिनिकल डेटा के अनुसार जिन रोगियों को यह दवा दी गई, उनमें से अधिकतर ने 12 महीने या उससे अधिक बिना रक्त चढ़ान के स्वस्थ जीवन बिताया और सिकल सेल के दर्दनाक संकट कम हुए।  Health
लक्षण-प्रबंधन से इलाज की ओर बदलाव- यह पारंपरिक उपचारों जैसे नियमित रक्त संक्रमण और जीवन-भर दवाइयों से आगे बढ़ कर स्थायी बदलाव की दिशा में काम करता है।

जोखिम और सीमाएं

जीन एडिटिंग थेरेपी बेहद उन्नत तो है, पर इसके साथ कुछ जोखिम और दुष्प्रभाव भी होते हैं।
पहले केमोथेरापी आवश्यकता– Casgevy की प्रक्रिया से पहले कीमोथेरापी दी जाती है ताकि बोन मैरो में जगह बन सके जिसके कारण संक्रमण का खतरा बढ़ सकता है।
आम दुष्प्रभाव– सिर दर्द, उल्टी, मुंह में घाव, बुखार और संक्रमण की समस्या आम तौर पर देखी जा सकती है।
गंभीर जोखिम– कुछ मामलों में प्लेटलेट की संख्या घट सकती है, जिससे रक्तस्त्राव का खतरा हो सकता है, और सैद्धांतिक रूप से जीन एडिटिंग से अनचाही बदलाव (Off-Target Edits) जैसे भविष्य में असामान्य कोशिका व्यवहार का जोखिम भी हो सकता है। हालांकि इसे मॉनिटर किया जाता है।
लंबी अवधि की अनिश्चितताएं– चूंकि यह विज्ञान अपेक्षाकृत नया है, लंबे समय तक प्रभाव और संभावित जोखिम पर व्यापक डेटा अभी भी संकलित किया जा रहा है।

लागत और पहुंच का सवाल

Casgevy जैसी जीन थेरेपी की लागत इतनी अधिक है कि हर मरीज के लिए इसे तुरंत उपलब्ध कराना आसान नहीं है। एक Casgevy उपचार अत्यंत महंगा है- अनुमानित लगभग $2.2 मिलियन (करीब ₹18 करोड़ से अधिक) की लागत सामने आई है, जो इसे कई स्वास्थ्य-पद्धतियों के लिए चुनौतीपूर्ण बनाती है। यह एक-बार का इलाज होने के बावजूद पारंपरिक सतत इलाजों की तुलना में खर्चीला है, पर दीर्घकाल में जीवन-भर उपचार खर्च को कम करने में मदद कर सकता है। बीमा कंपनियों और सार्वजनिक हेल्थ केयर प्लानों द्वारा कवरेज एक अलग चुनौती है। कई जगहों पर रिलीज़ होने और कवरेज नियम तय होने में समय लगता है। बीमा कवरेज, सरकारी सहायता और स्वास्थ्य नीतियाँ इस बात को तय करेंगी कि भविष्य में यह इलाज कितने लोगों तक पहुंच पाता है।

UAE का संदेश दुनिया के लिए

UAE में Casgevy का पहला इस्तेमाल यह दिखाता है कि देश उन्नत चिकित्सा और जीनोमिक तकनीक के क्षेत्र में वैश्विक नेतृत्व की ओर बढ़ रहा है। यह कदम न केवल स्थानीय मरीजों के लिए, बल्कि पूरी दुनिया के लिए यह संकेत है कि भविष्य में कई असाध्य माने जाने वाले रोगों का इलाज संभव हो सकता है। Casgevy जीन थेरेपी ने यह साबित कर दिया है कि जीन में बदलाव करके जीवन बदला जा सकता है। हालांकि चुनौतियां अभी बाकी हैं, लेकिन UAE में इसकी शुरुआत ने लाखों मरीजों के लिए नई उम्मीद जगा दी है। आने वाले वर्षों में अगर यह इलाज सस्ता और अधिक सुलभ होता है, तो यह वंशानुगत रक्त रोगों के इलाज की दिशा ही बदल सकता है।
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